世界希少疾患デー2025：ジェクスヴァル、希少疾患治療薬開発の最前線から

資金調達の概要

株式会社ジェクスヴァルは、希少疾患の治療薬開発を行うバイオベンチャー企業であり、その資金調達は主に国の支援機関や国際的な患者団体との連携を通じて確保されています。2025年1月には、医薬品等のトータルバリューチェーンをリードする企業であるアルフレッサHDと資本業務提携を結び、約3億円の資金を調達しました。この資金は、希少疾患に特化した医療ソリューションの研究・開発を加速させることを目的としており、今後の新薬候補の臨床試験に活用される予定です。また、AMED（日本医療研究開発機構）による補助事業にも採択されており、総額最大約30億円の支援を受ける見込みです。これらの資金調達によって、ジェクスヴァルは医薬品開発を進める体制を整えています。

資金調達の背景（推測）

希少疾患治療における医療ニーズの高まりが、ジェクスヴァルの資金調達に大きく寄与していると考えられます。世界中で約3億人が何らかの希少疾患を抱えている中、有効な治療法が確立されているのはわずか5%とされています。この現状を受け、製薬業界では希少疾患に対する医薬品開発の重要性が再認識されています。また、パーキンソン病や脆弱X症候群など、特定の疾患においては既に研究が進んでおり、実績が期待できるため、新たな資金を呼び込む要因にもなっています。

さらに、国や自治体が希少疾患に対する取り組みを強化する中、例えば医療費助成や研究促進といった支援が行われているため、企業がこれらの支援を受けるチャンスが増えています。これにより、資金調達のハードルが低くなるだけでなく、将来的な治療法の成功に向けた道筋が見えやすくなっています。

資金調達が成功した理由（推測）

ジェクスヴァルの資金調達が成功した要因として、以下のポイントが挙げられます。

1. 社会的ニーズの高まり: 希少疾患への関心が高まり、有効な治療法を求める声が増えています。これに応じて、投資家や支援機関は社労働的意義あるプロジェクトへの投資を行いやすくなっています。

2. 明確なビジョンと使命: 「治療薬が行き届いていない患者に希望を届ける」という明確なミッションを持つことで、信頼が得られ、パートナーシップが構築しやすくなりました。

3. 革新的な技術基盤: ジェクスヴァルが持つAI駆動型ファーマコインフォマティクス技術（RePhaIND®）は、医薬品開発効率を大幅に向上させる可能性があるため、投資家からの支持を得やすい状況にあります。

4. 国際的なネットワークの活用: FRAXA研究財団やMJFFなどの国際的な患者団体との連携は、資金調達における信頼性を高める要因となっています。これにより、資金調達の際に協力を得られる体制が整備されています。

5. 実績の確認: 臨床試験の進捗状況や事業計画の実現可能性を示す実績を持つため、投資家はリスクを重要視しつつも、投資の価値を実感しやすくなっています。

資金調達の参考にすべきポイント

ジェクスヴァルの資金調達から得られる教訓は、今後の資金調達活動において参考にすべきいくつかの重要なポイントを示唆しています。

1. 明確な社会的インパクト: 自社の目的やミッションが、日本や国際的な医療ニーズにどのように応えるかを明確にし、それをコミュニケーションすることが重要です。

2. パートナーシップの構築: 患者団体や他の研究機関との長期的な連携を築くことで、信頼性を向上させ、資金調達の際のサポートを得ることができます。

3. 技術の革新: 新しい技術を活用することで、医薬品開発の効率を最大化し、成果を上げやすくなるため、技術投資は重要です。

4. 政府や機関からの支援を受ける: 国や地域の医療政策に基づく支援制度の利用は、資金調達において重要な後ろ盾となることがあります。

5. 透明性の確保: プロジェクトの進捗状況や資金の使途について透明性を持って報告することで、投資家の信頼を得やすくなります。

以上の点を参考にすることで、今後の資金調達活動の成功に繋がる可能性が高まります。総じて、希少疾患に対する医療ニーズの高まりを背景に、ジェクスヴァルのような企業が成功するためには、患者の声に耳を傾け、革新的なソリューションを提供する姿勢が不可欠となります。

世界希少疾患デー2025：ジェクスヴァル、希少疾患治療薬開発の最前線から株式会社ジェクスヴァル2025年2月28日 22時50分0本日2月28日は「世界希少疾患デー」です。世界希少疾患デーは、希少疾患とその患者さんが直面する課題への認識を高め、患者さんのQOL（生活の質）の向上を目指すことを目的とした国際的な啓発活動の一環です。

株式会社ジェクスヴァルは、Treatment Reaches the Unreached（治療薬が行き届いていない患者に希望となるような治療薬を届ける）という使命のもと、独自のAI駆動型ファーマコインフォマティクス技術を活用して、希少疾患をはじめとする未充足の医療ニーズに対する新薬の創出と臨床開発に取り組み、一日も早く患者さんとそのご家族のもとへ希望となるような新たな治療選択肢をお届けできるようベストを尽くしています。世界希少疾患デーを機に、希少疾患に対する社会の理解が深まり、患者さんを支える環境がさらに整うことを願っています。

◆ 希少疾患が抱える「医薬品アクセス」の課題

希少疾患（Rare Disease）とは、日本の場合、患者が５万人に満たない（人口1万人に４人未満の）疾患を指します。希少疾患は7,000種類以上あるといわれ、世界人口の約5%、3億人以上の方々が何らかの希少疾患と共に生きていますが、有効な治療法が確立されているのは、わずか5%に過ぎません。主な課題は次のとおりです。

治療薬の不足：希少疾患の95%には承認された治療薬がなく、対症療法が中心となっています

ドラッグ・ラグ：海外で承認されている医薬品が、日本では開発の着手が遅れ未承認であるというタイムラグが問題となっています

ドラッグ・ロス：海外では使用可能であるにもかかわらず、日本では開発されずに使用できない医薬品が増えています

公平性の課題：近年新